La investigación en encierro raras es obtener grandes resultados en los resultados finales gracias al esfuerzo de investigadores, reguladores, profesionales sanitarios, pacientes y empresas farmacéuticas. Así lo reflexiona el último informe anual de aprobaciones de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), correspondiente a 2022: de los 41 medicamentos innovadores (con principio activo nuevo) autorizados el año pasado, el 39% (16) están destinados a tratar enfermedades raras.
Algunos de los medicamentos huérfanos aprobados el año pasado en Europa tienen un gran potencial para beneficiar a los pacientes, pues abordan enfermedades para las que no existía tratamiento alguno. Es el caso de melanoma uvealun cancer raro del ojo, o del síndrome progeroide infantil. También autorizó el año pasado la primera terapia génica para la hemofilia B grave y el primer medicamento específico para el trastorno metabólico causado por deficiencia de esfingomielinasa ácida.
Impulsar la investigación y lograr tratamientos que curen o al menos mejoren la calidad de vida es una de las demandadas de los pacientes con patologías poco frecuentes. Pero sin diagnóstico ‘no hay tratamiento’, como recuerda Juan Carrión, presidente de la Federación Española de Enfermedades Rarass (Feder). Obtener un diagnóstico es básico para acceder a los nuevos medicamentos, sin embargo, este plazo es superior a los cuatro años de media en nuestro país.
«Es básico que España situúe como un país impulsor de la investigación y la innovación, alcanzando el reto de llegar al 1,25 del PIB. Pero también favorece el acceso a los tratamientos en condiciones de equidad, garantizando que todos los tratamientos con autorización de comercialización de la EMA se incorpora a nuestro sistema nacional de salud”, añade Carrión.
En nuevo país, puedes acceder a nuevos tratamientos en nuevo país si recibes una devolución, a diciembre de 2022 hay 146 medicamentos autorizados en Europa, 63 están disponibles en España, es decir, el 43%.
“El tiempo medio que España tardó en incorporar los medicamentos huérfanos fue de más de dos años en 2022”, recuerda la directora del Departamento de Acceso a Farmaindustria, Isabelle Piñeros. “El número de nuevas autorizaciones muestra el claro compromiso de la industria farmacéutica por los tratamientos para enfermedades poco frecuentes, pero es necesario reforzar la colaboración con la Administración para que esa innovación llegue antes a los pacientes”, añade.
Obtener un diagnóstico es básico para acceder a los nuevos medicamentos, sin embargo, este plazo es superior a los cuatro años de media en nuestro país
El mejor reflejo de esta confirmación es que España es uno de los países destacados en la puesta en marcha de ensayos clínicos centrados en enfermedades raras. En 2022, el 25% de los estudios autorizados en nuestro país fueron para medicamentos huérfanos, una cifra que ha ido en aumento en los últimos años.
En este sentido y para lograr mejorar el acceso de los pacientes con raras confinamientos a los nuevos tratamientos, Industria agrícola Recientemente he presentado un documento con propuestas para mejorar el acceso a los medicamentos huérfanos en España, entre las que destacan establecer un diálogo temprano entre Administración y empresas, desarrollar un proceso acelerado y poner en marcha un sistema específico para medicamentos huérfanos que contemple las especificidades anteriores.
Farmaindustria apostó por establecer mecanismos claros, transparentes y predecibles para facilitar la evaluación de estos medicamentos y avanzar en la recogida de información sobre su impacto en la salud de los pacientes.